Des chercheurs chinois ont réussi à développer une nouvelle technologie d'édition génétique visant spécifiquement le gène CHD3, offrant des solutions potentielles pour corriger les troubles neurodéveloppementaux tels que l'autisme.

Les troubles du neurodéveloppement représentent un défi majeur pour les médecins et affectent de nombreuses familles à travers le monde. Une étude collaborative menée par des équipes scientifiques en Chine met en lumière un nouvel outil d'édition génique capable de corriger efficacement une seule base au sein du cerveau. Cette avancée a été publiée mercredi dans la revue internationale Nature.

Les chercheurs ont concentré leurs efforts sur le syndrome de Snijders Blok–Campeau, une condition causée par des variantes pathogènes du gène CHD3, se traduisant par un handicap intellectuel, des comportements similaires à ceux de l'autisme, ainsi que des difficultés motrices. Ils ont mis au point un éditeur de base à adénine connu sous le nom de TadA (TeABE) et l'ont administré à des souris présentant des niveaux anormaux de CHD3.

Suite à ce traitement, une amélioration notable a été observée chez les souris, qui ont retrouvé des comportements et des capacités cognitives considérés comme normaux, avec des niveaux de CHD3 revenant à la normale. Importamment, les autres gènes à proximité n'ont pas été altérés, soulignant la précision de cette technique.

Ces résultats établissent l'édition de base in vivo comme une approche thérapeutique prometteuse pour traiter les troubles neurodéveloppementaux associés à CHD3.

Les chercheurs ont également exploré la possibilité d’étendre cette technologie aux primates non humains, avec des résultats conformes à ceux observés chez les souris.

Cependant, l'équipe scientifique a souligné qu'il reste encore un long chemin à parcourir avant de passer des modèles animaux aux essais cliniques. Ainsi, ils planifient déjà la prochaine phase des expérimentations afin de valider et d'affiner leur approche.