Des chercheurs chinois ont mis au point AAVLINK, une méthode innovante pour la thérapie génique ciblant 193 gènes associés à des maladies, offrant de nouvelles solutions pour la médecine génétique.

La livraison de gènes thérapeutiques est cruciale pour le succès de la thérapie génique. Les virus adéno-associés (AAV) sont souvent utilisés comme vecteurs pour transporter des gènes en raison de leur flexibilité et de leur efficacité, mais leur capacité de conditionnement reste limitée.

Dirigée par le professeur Lu Zhonghua à l'Institut de technologie avancée de Shenzhen, l'équipe de recherche a développé AAVLINK, qui utilise la recombinaison de l'ADN intermoléculaire pour faciliter le réassemblage in vivo de grands gènes associés à des maladies.

Les résultats de leurs travaux, publiés dans la revue Cell, montrent que AAVLINK permet une livraison fonctionnelle de grands gènes thérapeutiques dans le système nerveux, ouvrant la voie à de nouvelles approches dans le traitement de maladies génétiques.

À ce jour, plus de 7000 maladies rares ont été répertoriées, dont beaucoup sont dues à des mutations génétiques et manquent de traitements efficaces. La thérapie génique apparaît comme une méthode thérapeutique prometteuse pour traiter ces affections.

En adoptant la stratégie AAVLINK, les chercheurs ont élaboré une banque de vecteurs qui couvre 193 gènes liés à des maladies héréditaires, tels que l'autisme et l'épilepsie, et ont confirmé la capacité de reconstitution des gènes.

La banque de vecteurs comprend également cinq outils génétiques basés sur CRISPR, illustrant la vaste applicabilité de la méthode AAVLINK dans la médecine génétique.

Cette étude propose une stratégie visant à améliorer la livraison de gènes de grande taille, ouvrant ainsi des perspectives thérapeutiques pour des maladies qui étaient réputées inaccessibles aux traitements géniques classiques.

(Couverture : L'équipe du professeur Lu Zhonghua en train de réaliser une expérience de qPCR. / Avec l'aimable autorisation de l'Institut de technologie avancée de Shenzhen de l'Académie chinoise des sciences)